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Traducción y adaptación de Gagnon MA*. New drug pricing: does it make any sense? Rev Prescrire 2015; 35 (380): 457-461. [Intervention de Marc-André Gagnon à la Conférence-débat de la Pilule d'Or Prescrire 2015: "Pourquoi les médicaments sont-ils si chers? Un modèle d'affaires à la dérive].

*Marc-André Gagnon, Assistant Professor in Public Policy at Carleton University (Ottawa, Canada).

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El modelo de negocio de la industria farmacéutica ha cambiado en los últimos años. En el periodo desde 1990 hasta mediados del 2000 se utilizó el llamado modelo "superventas", que se basaba en el desarrollo de medicamentos que pudieran ser vendidos a la mayor cantidad de personas posible. Muchos medicamentos considerados nuevos eran a menudo variantes estructuralmente similares a los medicamentos existentes. Estos medicamentos "me too" no tenían ningún valor terapéutico adicional real, pero se comercializaban a un precio entre un 20% y un 40% mayor que el fármaco original. El éxito de un nuevo fármaco no dependía tanto de su valor terapéutico como de la capacidad de la empresa para llevar a cabo campañas de promoción masivas dirigidas a médicos para prescribir el medicamento al mayor número de personas posibles. La eficacia de estas campañas determinaba si el nuevo producto se convertiría en el nuevo "éxito de taquilla" en su categoría.

Cuando las ventas empezaron a crecer más que el producto nacional bruto de los países, y estos "nuevos" medicamentos con frecuencia no ofrecían ventajas terapéuticas claras sobre los productos más antiguos, el modelo se convirtió en insostenible. Los servicios de salud comenzaron a ser más exigentes y selectivos en la financiación de medicamentos; entonces la superioridad clínica frente a placebo ya no era suficiente, y las compañías farmacéuticas tuvieron que demostrar mediante estudios fármaco-económicos el valor de los nuevos medicamentos con el fin de asegurar el reembolso. Del mismo modo, un mayor precio sólo podría justificarse si se aportaba un mayor valor terapéutico.

Después de un período de transición de unos 10 años, el nuevo modelo de negocio emergente parece estar basado en los llamados "medicamentos de nicho" (nichebuster). Se trata de medicamentos muy especializados, a menudo producidos mediante biotecnología, destinados principalmente al tratamiento de enfermedades raras y diversas formas de cáncer. Fundamentalmente, están dirigidos a patologías en las que no existe terapia establecida, por lo que se pueden conseguir precios más altos que en los mercados ya saturados.

El modelo de "nichebuster" se apoya en las políticas pensadas para fomentar la producción de medicamentos "huérfanos". Un medicamento huérfano obtiene esta calificación cuando está indicado para el tratamiento de una enfermedad rara, aquella con una prevalencia de no más de 5 pacientes por cada 10.000 habitantes. Esta calificación implica importantes ventajas reguladoras como un procedimiento de aprobación abreviado, créditos fiscales adicionales, asistencia financiera para la investigación y períodos de exclusividad más largos. Por otra parte, los ensayos clínicos para obtener la aprobación necesitan pocos pacientes y, por tanto, tienden a ser más baratos, a pesar de que el tiempo de reclutamiento de pacientes puede ser más largo. La sociedad está dispuesta a pagar precios más altos para el tratamiento de enfermedades raras y del cáncer. Por último, los medicamentos de nicho se prescriben por un pequeño número de especialistas clínicos, lo que reduce los costes de comercialización por parte de la compañía farmacéutica, al requerir menos esfuerzo las campañas promocionales que las campañas masivas.

Los avances en biotecnología y el desarrollo de las pruebas genéticas, supuestamente permiten un enfoque hacia una medicina más "personalizada", lo que significa que la frontera entre las enfermedades raras y las comunes es cada vez más flexible.

Una práctica extendida es solicitar la autorización de comercialización de un medicamento de nicho para una indicación terapéutica muy restringida con el fin de obtener las ventajas de la calificación de medicamento huérfano y después se presenta la autorización para otra indicación de manera que se van consiguiendo prórrogas de la expiración del periodo en el que el medicamento está protegido por una patente. La práctica de la utilización fuera de indicación o uso "off label" es aún más frecuente, a menudo promovida por estrategias promocionales. En Estados Unidos, aproximadamente el 50% de la prescripción en oncología está fuera de indicación autorizada.

Este modelo "nichebuster" también puede saturarse. Las ventajas y precios exorbitantes concedidos para los medicamentos huérfanos están cambiando la dinámica de investigación. Por ejemplo, a finales de 2014, en los Estados Unidos estaban en marcha ensayos clínicos para siete medicamentos diferentes para la misma indicación, en concreto, para el cáncer de pulmón causado por alteración del gen ALK (una anormalidad genética rara que afecta sólo a unos pocos miles de pacientes). Esta situación es preocupante y similar a la concentración ineficiente de los recursos de I+D observada en el modelo de superventas.

Algunos medicamentos, que supuestamente son de nicho, han ido aumentando sus autorizaciones para diferentes indicaciones terapéuticas, sin embargo, su precio no ha bajado. El coste exacto de la I+D en realidad no importa: los precios se fijan para maximizar los beneficios y corresponden a la cantidad máxima que los sistemas de salud están dispuestos a pagar. Algunas personas, sin embargo, siguen creyendo que los márgenes de beneficio de la industria farmacéutica deben permanecer lo más altos posible, de manera que se pueda invertir más en I+D. Los médicos y farmacéuticos a veces prefieren incluso utilizar medicamentos de marca, en lugar de genéricos, bajo la idea errónea de que esta práctica ayuda a incrementar la inversión en investigación. Esta actitud es más bien ingenua; no hay ninguna razón para pensar que los beneficios adicionales se reinvertirán en investigación.

El principal incentivo de las compañías farmacéuticas para invertir en el desarrollo de nuevos medicamentos es la competencia creada por la llegada de los genéricos cuando expiran sus patentes. De manera que, si los genéricos no consiguen penetrar adecuadamente en el mercado una vez que el original ya no está protegido por el periodo de patente, la industria no tiene necesidad de invertir en el desarrollo de nuevos productos.

La pregunta que queda en el aire es cuánto se está dispuesto a pagar por los tratamientos y qué tipo de investigación clínica se quiere fomentar. Desde el punto de vista del paciente, un tratamiento inasequible no es más eficaz que un tratamiento inexistente.

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Comentario elaborado por Alejandra García Ortiz.