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En el momento actual el proceso de autorización de los medicamentos oncológicos es mucho más sencillo que para otros medicamentos. Un interesante editorial del BMJ analiza las diferentes causas que han conducido a considerar los fármacos oncológicos prioritarios, así como las debilidades metodológicas y regulatorias encontradas en dicho proceso.

Según los autores, la posibilidad de las compañías farmacéuticas de conseguir un elevado precio de comercialización para los nuevos fármacos impulsa parte de la investigación. Actualmente, hay 14.660 ensayos clínicos activos en cáncer (1.774 en Fase III) registrados en la web ClinicalTrials.gov. La investigación en onco-hematología es muy abundante, sin embargo los ensayos de calidad son escasos. En este campo es frecuente que los estudios presenten debilidades metodológicas, como son la utilización de variables subrrogadas (ej. reducción del tamaño del tumor) en lugar de variables de supervivencia u otras medidas centradas en el paciente (Prescrire, 2009). Medir variables subrrogadas facilita la investigación, ya que requiere menos pacientes y permite acortar la duración y coste de los ensayos. Además, en oncología la probabilidad de que los ensayos clínicos no sean aleatorizados, no utilicen comparadores y no sean ciegos es mayor que en otras especialidades (Jama, 2013).

Por otra parte, el editorial hace referencia al camino de rosas que encuentran los medicamentos oncológicos para ser autorizados aunque proporcionen un beneficio clínicamente poco relevante para los pacientes. Se menciona que los fármacos aprobados por la EMA en sus primeros 10 años para tumores sólidos, en general, incrementaron la supervivencia una media y mediana de 1,5 y 1,2 meses respectivamente (BR J Cancer, 2005). Otra revisión citada encontró que 71 medicamentos autorizados por la FDA en el periodo 2002-2014 para tumores sólidos mostraron una ganancia media en el tiempo de supervivencia libre de progresión de solo de 2,5 meses, y en el tiempo de supervivencia global de 2,1 meses (JAMA Otolaryngol Head Neck Surg, 2014).

El tercer aspecto que simplifica la autorización de estos medicamentos es que muchos de ellos son evaluados mediante un procedimiento abreviado, que en teoría es equivalente al procedimiento habitual pero que, según se argumenta en este artículo, genera ciertas dudas. Los cambios en ficha técnica parecen ser más comunes en los medicamentos oncológicos autorizados de forma abreviada, y los efectos adversos notificados post-autorización suelen ser menos frecuentes en los fármacos oncológicos aprobados con estudios más rigurosos.

En cuanto al elevado coste de estos fármacos, señalan que esta situación ha sido criticada por los propios profesionales de forma reiterada. En 2013, 100 onco-hematólogos de todo el mundo (Blood, 2013) denunciaron el elevado precio de los fármacos antitumorales, cuando 11 de los 12 medicamentos aprobados en 2012 solo aportaron un pequeño beneficio. En otro artículo publicado en NEJM, los oncólogos manifiestan la grave desventaja que supone este coste tan alto para la sostenibilidad de los sistemas sanitarios y, también, para realizar ensayos comparativos independientes que permitan establecer la alternativa más coste-efectiva.

Para finalizar, los autores concluyen que solo unos pequeños cambios -estudios aleatorizados, utilizar incremento de la supervivencia global como variable o más ensayos en fase III- podrían mejorar la calidad de la investigación en oncología. Pacientes y profesionales deben reclamar a las agencias reguladoras que exijan mayor evidencia sobre la eficacia de los nuevos medicamentos oncológicos, basada, siempre que fuera posible, en estudios comparativos de las nuevas moléculas con la terapia estándar utilizada.

Comentario elaborado por Belén Calabozo. Revisado por Sagrario Garrido y Natalia Revilla.