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La innovación en terapias farmacológicas
Ojo de Markov número cuarenta y uno - septiembre 2015
Medicamento innovador
Distinguir un medicamento nuevo de uno innovador es fundamental para no confundir ni a profesionales ni a pacientes. La Real Academia Española define innovación como "la creación o modificación de un producto y su introducción en un mercado". En el ámbito del medicamento este concepto puede ser entendido de diferente forma dependiendo de la perspectiva considerada, comercial, tecnológica o terapéutica. No se debe confundir que un medicamento sea nuevo en el mercado con una innovación. Desde una perspectiva terapéutica, que es la que nos interesa, se considera medicamento innovador al que aporta alguna ventaja o valor añadido para el paciente, es decir, al que ofrece superioridad en resultados en salud sobre las mejores alternativas disponibles.
Grado de innovación
Según Real Decreto Legislativo 1/2015, de 24 de julio, por el que se aprueba el texto refundido de la Ley de garantías y uso racional de los medicamentos y productos sanitarios, el grado de innovación es uno de los criterios que debe ser considerado para adoptar decisiones de financiación sobre un nuevo medicamento en España. La innovación en salud es un proceso complejo y establecer el grado de innovación de un medicamento es esencial para posicionarlo frente a las alternativas terapéuticas disponibles para la misma indicación. Para ello, y en primer lugar, hay que evaluar si el medicamento supone avance terapéutico en eficacia y/o seguridad y también si aporta alguna ventaja en conveniencia (pauta, forma farmacéutica…). Obviamente cualquier mejora debe ser evaluada dentro de un contexto económico por lo que es necesario contemplar el impacto presupuestario y el coste-efectividad incremental de cada nuevo medicamento.
Ver criterios de financiación en España.
Autorización de medicamentos
Previamente a su autorización, todos los medicamentos nuevos son evaluados por las agencias reguladoras, la EMA en Europa y la AEMPS en España. Estas agencias garantizan que la relación beneficio/riesgo del medicamento es favorable, es decir su eficacia y su seguridad en condiciones ideales, las del ensayo clínico, son aceptables. Por el contrario, no garantiza su efectividad (eficacia en condiciones reales) y su inocuidad. Los medicamentos pueden producir reacciones adversas de baja incidencia no detectadas debido al limitado tamaño muestral o a la corta duración de los ensayos clínicos. De hecho, todos los medicamentos aprobados por la EMA se acompañan de un Plan de Gestión de Riesgos para vigilar los aspectos de seguridad que en los ensayos clínicos han mostrado mayor incertidumbre.
Además, hay que tener en cuenta que no es un requisito de autorización su comparación frente a otras alternativas farmacológicas, es suficiente con que se compare con placebo. Aunque esto es recomendable, las directivas reguladoras del registro de medicamentos que afectan al procedimiento de autorización no lo exigen.
En 2014, la EMA emitió 2 opiniones negativas y 82 positivas (42 principios activos nuevos) sobre medicamentos de uso humano (Ver gráfico).
Fuente: Informe anual de la EMA 2014
.
Ese mismo año en España se comercializaron 35 nuevos principios activos (10 de prescripción por receta, 19 de uso hospitalario y 6 de diagnóstico hospitalario) (Ver gráfico).
Fuente: Correo farmacéutico, marzo 2015.
En general, la evaluación realizada por las agencias no establece el grado de innovación de un medicamento y no lo posiciona dentro del arsenal terapéutico, por lo que hay que recurrir a realizar evaluaciones adicionales a partir de la evidencia disponible.
La evidencia científica y sus limitaciones
En los últimos años la publicación de ensayos clínicos se ha incrementado de forma exagerada (Bastian, Plos Medicine). La sobrecarga informativa que estamos viviendo hace cada vez más difícil la valoración objetiva de la evidencia científica. Según un artículo del Lancet, 2014 cada año se malgastan miles de millones de dólares en realizar estudios de mala calidad o reiterativos.
El análisis de la evidencia presenta muchas limitaciones que deben ser conocidas:
- Falta de estudios comparativos con el medicamento de referencia en la indicación estudiada. Las pocas comparaciones directas entre dos alternativas suelen ser estudios de no inferioridad que concluyen que el medicamento en cuestión no es notablemente menos eficaz que el comparador. Demostrar la no inferioridad no es suficiente para demostrar el avance terapéutico.
- Sesgo de selección. Los ensayos clínicos se nutren de pacientes sin comorbilidades ni cronicidades, muy diferentes a los de la práctica habitual, por lo que la validez externa de muchos de estos estudios es cuestionable.
- Sesgo de medición. Es frecuente evaluar variables subrogadas en lugar de variables clínicas relevantes.
- Sesgo de publicación. El interés de los patrocinadores de publicar ensayos con resultados positivos puede sobrestimar la eficacia de los medicamentos e infravalorar los problemas de seguridad. (Turner, 2012).
- Conflicto de intereses de las propias revistas (Aust Prescr, 2015) y de los patrocinadores de los ensayos.
Evaluación de medicamentos
Ante este escenario de excesiva información toma importancia la evaluación de medicamentos, un proceso complejo que requiere formación y experiencia además, de un espíritu crítico para diferenciar la evidencia de calidad.
En la actualidad, en España la evaluación de nuevos medicamentos se articula de la siguiente forma:
- La primera evaluación de un medicamento la realiza el comité de la Agencia reguladora - en nuestro caso la EMA o la AEMPS- previamente a su autorización. Estos comités tienen acceso a toda la documentación que la industria presenta para la autorización del medicamento, independientemente de si está o no publicada. El enfoque de esta evaluación, como ya se ha mencionado, se basa únicamente en garantizar que la relación beneficio/riesgo del nuevo fármaco es favorable en la indicación solicitada.
- Desde mayo 2013, el Grupo de Coordinación de Posicionamiento Terapéutico (GCPT) compuesto por representantes de la AEMPS, del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad y de las CCAA, se encarga de posicionar los nuevos principios activos frente a las alternativas disponibles para la misma indicación y dar recomendaciones de uso antes de decidir si se financia o no y en qué condiciones. Las evaluaciones realizadas por el GCPT consideran, además de los datos de eficacia y seguridad, la eficiencia del fármaco evaluado. El documento que plasma esta evaluación es el Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT). Ver aquí los publicados hasta ahora.
Una vez que un medicamento ha sido comercializado algunos comités multidisciplinares pueden realizar un análisis de la información con un enfoque diferente, generalmente más adaptado a la práctica clínica y que sirve para tomar decisiones de su competencia. El Comité Mixto, se centra en medicamentos prescritos por receta y el grupo Génesis y las Comisiones de Farmacia y Terapéutica de los hospitales en medicamentos de uso hospitalario.
La evaluación de medicamentos es la herramienta que nos permite determinar el grado de innovación de un medicamento, por lo que ésta debe realizarse siguiendo una metodología establecida y con todo el rigor científico. Dada la sobrecarga informativa del momento actual, estas evaluaciones son fundamentales para que los profesionales sanitarios utilicen la farmacoterapia de la forma más eficiente.
Autora: Belén Calabozo Freile
Maquetación, imágenes y revisión de texto: Beatriz T. Jiménez Arribas