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Hoy se celebra el Día Mundial de las Enfermedades Raras y este año está dedicado a la necesidad de la investigación.

El Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), con la colaboración de la Plataforma de Malalties Minoritàries, han editado una guía que explica a los investigadores, de una manera sencilla, cómo desarrollar medicamentos huérfanos para enfermedades raras. El CIBERER ya ha promovido 6 medicamentos huérfanos (designados como tales por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y 3 de ellos por la Agencia Americana (FDA); tres corresponden a terapia génica y los otros tres son reposicionamientos (fármacos utilizados en otras patologías que se están evaluando para su uso en alguna enfermedad rara).

La designación de medicamento huérfano no indica la aprobación del uso del medicamento para la condición designada

Un medicamento huérfano según la Unión Europea (UE) es:

• Aquel producto destinado a una indicación cuya prevalencia no exceda los 5 casos por cada 10.000 habitantes en la UE.

• Es una enfermedad que pone en riesgo la vida, ya que es muy debilitante o es una condición grave y crónica.

• Enfermedad para la cual no hay en la UE ningún método satisfactorio de diagnóstico, prevención o tratamiento autorizado.

La designación como medicamento huérfano no conlleva que el medicamento sea seguro o eficaz y tampoco se conoce la fase de investigación en la que se encuentra el producto.

Ventajas e Incentivos del medicamento designado como huérfano:

• Concesión de 10 años de exclusividad (y 12 si su uso es pediátrico).

• Apoyo y asesoramiento de la EMA para la realización de ensayos que demuestren calidad, seguridad y eficacia.

• Reducción o exención de tasas en los procedimientos.

• Investigación financiada por el Programa Horizonte 2020.

Proceso de desarrollo de un medicamento huérfano en la UE:

• El patrocinador realiza una solicitud de designación a la Agencia Europea del Medicamento (EMA).

• Se realiza la designación de medicamento huérfano por el Comité de Medicamentos Huérfanos de la EMA. El proceso de evaluación tarda un máximo de 90 días desde la validación.

• Se establecerá el perfil de seguridad, eficacia y calidad para conseguir la comercialización por parte de las autoridades reguladoras (EMA o FDA). El asesoramiento científico o Protocolo de Asistencia, puede hacerse en paralelo (EMA/FDA) y desde la AEMPS, a través de la Oficina de Apoyo a la Investigación Clínica Independiente.
  Durante este proceso algunos pacientes accederán al medicamento mediante ensayos clínicos o a través de programas de uso compasivo. Las fuentes de financiación son variadas: privada, que es la más habitual; asociaciones de afectados u otras asociaciones sin ánimo de lucro y los programas públicos, como el programa europeo Horizonte 2020.

• El patrocinador solicita la autorización de comercialización que, en Europa, se realizará mediante el procedimiento centralizado (autorización de la Comisión Europea para su comercialización en todos los países del Espacio Económico Europeo).

• El acceso al mercado, a nivel nacional, se realizará mediante el proceso de financiación y fijación de precio de los medicamentos.