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Los ensayos clínicos aleatorios (ECA) son generalmente considerados como la fuente más válida de evidencia para valorar el beneficio y algunos riesgos. Sin embargo, tienen limitaciones como son la generalización de sus resultados, el coste y la heterogeneidad de los efectos del tratamiento.

La utilización de los llamados "datos del mundo real" en la aprobación de fármacos se basa, en parte, en la convicción de que la gran cantidad de datos electrónicos relacionados con la salud, disponibles en la actualidad, pueden ser transformados en evidencia fiable mediante herramientas analíticas modernas.

La evaluación de tal información requiere destrezas mucho más allá de las de la revisión crítica básica. En JAMA se ha publicado una guía que realiza una introducción clara, concisa y accesible a varios enfoques estadísticos para ajustar los análisis de los estudios observacionales.

Los estudios observacionales suelen tener sesgos porque los factores pronósticos están desigualmente distribuidos entre los pacientes "expuestos" o "no expuestos" a una intervención. El enfoque habitual para tratar este problema es el análisis estratificado o ajustado. Así, se crean grupos homogéneos en cuanto al pronóstico, mediante el control de los factores de riesgo. Otra alternativa es el análisis de propensión, en el cual los pacientes se emparejan de acuerdo con la probabilidad de pertenecer a grupos expuestos o no expuestos. Otro enfoque, el análisis de variables instrumentales, se basa en la identificación de una variable asociada a la probabilidad de recibir la intervención, pero no asociada con ningún factor pronóstico o con el resultado (excepto a través de la intervención).

Aunque estos enfoques pueden reducir el riesgo de sesgo en los estudios observacionales, ninguno reemplaza el equilibrio de los factores pronósticos conocidos y desconocidos que ofrece la asignación al azar.